พลิกประวัติศาสตร์การแพทย์! นักวิจัยใช้ยีนบำบัด ฟื้นฟูการได้ยินในผู้ป่วยหูหนวกแต่กำเนิด

#thethailandersnews

ลองจินตนาการถึงการเติบโตมาในโลกที่ไม่มีเสียง ไม่เคยได้ยินคำพูดของคนรอบข้าง หรือแม้แต่เสียงของตัวเอง นั่นคือความจริงของผู้ที่หูหนวกแต่กำเนิด ภาวะที่รุนแรงถึงขั้นกระทบพัฒนาการทางภาษา การเรียนรู้ และการใช้ชีวิต แต่ล่าสุด นักวิทยาศาสตร์จาก Karolinska Institutet ประเทศสวีเดน ได้สร้างความหวังครั้งใหญ่ ด้วยการใช้การบำบัดยีนรูปแบบใหม่ที่สามารถฟื้นฟูการได้ยินให้ผู้ป่วยได้จริงภายในหนึ่งเดือน ด้วยการฉีดยาเพียงครั้งเดียว

ทีมนักวิจัยได้ใช้เทคนิคการบำบัดยีน (gene therapy) แบบล้ำหน้า โดยนำไวรัสที่ถูกดัดแปลงให้ปลอดภัยมาใช้เป็นพาหะส่งยีน OTOF เวอร์ชันปกติ เข้าไปยังหูชั้นในของผู้ป่วยผ่านการฉีดเพียงครั้งเดียว ยีน OTOF นี้มีบทบาทสำคัญในการส่งสัญญาณเสียงจากหูเข้าสู่สมอง และเมื่อเกิดการกลายพันธุ์ จะทำให้การรับรู้เสียงผิดปกติหรือถึงขั้นไม่ได้ยินเลย

การทดลองในกลุ่มผู้ป่วย 10 ราย ซึ่งเป็นทั้งเด็กและผู้ใหญ่ที่หูหนวกมาแต่กำเนิด พบว่าภายในเวลาแค่หนึ่งเดือน ทุกคนมีพัฒนาการด้านการได้ยินอย่างมีนัยสำคัญ โดยเฉพาะในเด็กเล็กที่ผลลัพธ์โดดเด่นที่สุด เด็กหญิงวัย 7 ปีคนหนึ่งสามารถได้ยินแทบสมบูรณ์และเริ่มพูดคุยสื่อสารได้ตามปกติ สิ่งที่น่าทึ่งยิ่งกว่าคือ การรักษานี้ไม่พบผลข้างเคียงร้ายแรงแต่อย่างใด แสดงให้เห็นถึงความปลอดภัยและศักยภาพของแนวทางนี้ในระดับสูง

นี่นับเป็นครั้งแรกในโลกที่การบำบัดยีนสามารถ “ย้อนกลับ” ภาวะหูหนวกแต่กำเนิดได้อย่างมีประสิทธิภาพ ไม่เพียงเฉพาะในเด็ก แต่ยังครอบคลุมถึงผู้ใหญ่ด้วย และยังเปิดประตูสู่การรักษาผู้ป่วยที่มีความบกพร่องทางการได้ยินจากยีนอื่น ๆ ที่พบได้บ่อยกว่า เช่น GJB2 และ TMC1 ซึ่งหากการทดลองในอนาคตประสบความสำเร็จ อาจช่วยคืนการได้ยินให้กับผู้คนอีกนับล้านทั่วโลก

Imagine never hearing a sound since birth — that’s the reality for people with congenital deafness. Now, researchers from Karolinska Institutet in Sweden have restored hearing in both children and adults using a single injection of gene therapy.

By delivering a healthy copy of the OTOF gene into the inner ear via a modified virus, they were able to significantly improve hearing in all 10 participants within one month. A 7-year-old girl even regained near-full hearing and began speaking normally. The treatment caused no serious side effects, marking the first time gene therapy has successfully reversed congenital deafness.

This breakthrough could pave the way for future therapies targeting more common deafness-related genes like GJB2 and TMC1, offering hope to millions worldwide.

#GeneTherapy #HearingRestoration #CongenitalDeafness #Deafness

ที่มา : www.sciencedaily.com